Генотерапия может помочь детям с неизлечимыми неврологическими расстройствами

12.07.2017 Здоровье

Ученые провели экспериментальное лечение генотерапией, которое помогло восьми детям с неизлечимыми неврологическими расстройствами (infantile neuronal ceroid lipofuscinosis), но, возможно, также явилось причиной смерти одного из детей. Ученые считают, что такое лечение является безопасным и его можно испробовать на большом количестве детей. Лечение состоит в том, что вирус, несущий корректирующий ген, вводится непосредственно в мозг и замедляет процесс развития заболевания у 8 из 10 детей, отметили исследователи из New York-Presbyterian Hospital.

У детей с LINCL начинают проявляться признаки заболевания приблизительно в 4-летнем возрасте. Дети теряют координацию, зрение и речь, и обычно умирают от того, что не способны дышать самостоятельно в возрасте 10-12 лет.

В результате исследования один ребенок перенес эпилептические припадки в течение недели и умер после лечения, а другой ребенок умер по неизвестным причинам спустя два года после лечения. У восьми детей заболевание перестало прогрессировать обычными темпами и замедлилось в развитии. По мнению ученых это очень хороший результат и, возможно, поможет спасти жизни больных детей.

Читайте также